Być może zastanawiałeś się nad udziałem w badaniu klinicznym, dającym dostęp pdo innowacyjnej, niedostępnej w normalnym trybie terapii. Co powinieneś wiedzieć o badaniach klinicznych, co możesz zyskać, co ryzykujesz?

Każdego roku wykrywanych lub opracowywanych jest wiele substancji, potencjalnie skutecznych w leczeniu nowotworów. Jednak by stwierdzić, czy dany specyfik rzeczywiście działa i jest bezpieczny dla pacjentów, trzeba przeprowadzić szereg badań. Najpierw odbywają się laboratoryjne badania przedkliniczne w laboratoriach koncernów farmaceutycznych: na kulturach tkankowych (badania in vitro), następnie badania na żywych organizmach (badania in vivo), zazwyczaj na myszach.

Jeśli wyniki badań przedklinicznych są obiecujące, a badana substancja nie okazuje się niebezpieczna, przychodzi się do kolejnego, kluczowego etapu: badań klinicznych, prowadzonych z udziałem ludzi. Ich celem jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków, metod leczenia, schematów terapeutycznych. Badania kliniczne to jedyny wiarygodny sposób ustalenia, czy nowy sposób leczenia jest skuteczniejszy od metod stosowanych dotychczas.

Faza I

Na tym etapie sprawdza się bezpieczeństwo danej substancji dla człowieka. Badanie wykonuje się z udziałem ochotników, u których wnikliwie ocenia się m.in. metabolizm nowego leku/schematu terapeutycznego, drogi wydalania, interakcje z innymi lekami, określa się dawki itd.

Faza II

W drugiej fazie badań klinicznych oceniane jest działanie leku u chorych z daną jednostką chorobową. Określa się przy tym skuteczną dawkę leczniczą. W przypadku leków przeciwnowotworowych zazwyczaj łączy się fazę I z fazą II.

Faza III

Na tym etapie ocenia się skuteczność substancji leczniczej w leczeniu danej choroby. Do fazy trzeciej kwalifikuje się chorych z daną chorobą (np. rakiem płuca). Muszą oni również spełniać ścisłe wymogi określone w protokole badawczym (typ nowotworu, stopień zaawansowania, obecność określonych receptorów komórkowych czy mutacje genetyczne itd.). W oparciu o wyniki badania klinicznego III fazy ocenia się, czy badany lek spełnił założenia wstępne pod względem skuteczności i bezpieczeństwa i czy można wdrożyć go do produkcji.

Faza IV

W tej fazie badań klinicznych ocenia się leki, które są już stosowane. Określa się, czy dana substancja jest skuteczna w innych niż oceniane w badaniu III fazy stopniach zaawansowania oraz czy można ją stosować również w innych chorobach/innych typach nowotworów.

Badania kliniczne prowadzone są w wybranych szpitalach lub centrach onkologii. Ich przebieg i wyniki podlegają szczegółowej ocenie zespołu lekarzy i naukowców. Stanowią one obowiązkową procedurę i bez nich niemożliwe jest uzyskanie zezwolenia na zastosowanie nowego leku. Badania kliniczne odbywają się w zgodzie z przepisami prawnymi ustanowionymi przez Deklarację Helsińską, wytycznymi Dobrej Praktyki Klinicznej (ang. Good Clinical Practice – GCP) i po uzyskaniu zgody Komisji Etyki Badań Klinicznych. Prowadzone są z poszanowaniem praw i godności pacjenta oraz wszelkich obowiązujących przepisów prawa dotyczących prowadzenia tego rodzaju badań.

Jeśli zastanawiasz się nad udziałem w badaniu klinicznym, musisz wiedzieć, że proponowana terapia może przynieść ci korzyści w postaci poprawy stanu zdrowia, ale nie musi. W trakcie badania i po jego zakończeniu stan zdrowia uczestnika badania jest regularnie monitorowany. Jeżeli lekarz prowadzący uzna, że stosowana terapia zagraża bezpieczeństwu pacjenta, może podjąć decyzję o wyłączeniu go z badania. Uczestnik badania – zgodnie z regułami Dobrej Praktyki Klinicznej – w każdej chwili może zrezygnować z udziału w badaniu bez podawania przyczyny rezygnacji, powiadamiając o tym lekarza prowadzącego. Rezygnacja z udziału w badaniu klinicznym nie pociąga za sobą konsekwencji prawnych czy finansowych i nie powinna wpływać na sposób traktowania przez personel medyczny.

Udział w badaniu klinicznym jest dobrowolny. Przed przystąpieniem do niego pacjent podpisuje tzw. formularz zgody, wyrażając świadomą zgodę na udział w badaniu klinicznym. Zanim podpisze zgodę, powinien otrzymać całościową i rzetelną informację o stanie swojej choroby, możliwościach leczenia, spodziewanych korzyściach i niebezpieczeństwach związanych z niestandnardową formą leczenia, procedurach, przebiegu terapii, ewentualnych działaniach niepożądanych związanych z udziałem w badaniu klinicznym oraz innych metodach leczenia.

Na pacjentach biorących udział w badaniu klinicznym ciążą również pewne obowiązki, np. systematyczne zgłaszanie się na kontrole lekarskie i badania kontrolne, które będą musiały być wykonane w określonym czasie i mogą być częstsze w porównaniu ze standardowym leczeniem.

Udział w badaniu klinicznym ma być szansą na skuteczną terapię, bez narażania zdrowia pacjentów. Korzyści terapeutyczne wynikające z udziału w badaniach klinicznych muszą być dla uczestników wyższe aniżeli potencjalne ryzyko.

Korzyści z udziału w badaniach klinicznych

• możliwość skutecznej metody leczenia choroby nowotworowej w sytuacji, gdy standardowe leczenie nie przyniosło spodziewanych korzyści
• dostęp do leczenia, które nie jest powszechnie dostępne
• darmowy dostęp do innowacyjnego leku lub metody leczenia (np. nowych cząstek w immunoterapii, nowych schematów lekowych itd.)
• bezpłatna ponadstandardowa opieka medyczna, dostęp do procedur medycznych i diagnostyki na wysokim poziomie
• częstsze i bardziej specjalistyczne badania diagnostyczne, możliwość wykonywania badań często niedostępnych nawet w specjalistycznej opiece medycznej
• stała kontrola procedur i efektów leczenia
• możliwość wyjaśnienia różnych wątpliwości dotyczących leczenia i uzyskania odpowiedzi na rodzące się pytania
• poczucie wolności płynące z możliwości przerwania uczestnictwa w badaniu
• kontakt z należycie wykwalifikowanym, kompetentnym personelem medycznym, życzliwość personelu medycznego
• stały dostęp telefoniczny do specjalisty kontrolującego badanie, umożliwiający wymianę informacji nt. stanu zdrowia, możliwość natychmiastowej interwencji w razie wystąpienia działań niepożądanych
• informacja w razie wystąpienia jakichkolwiek stanów zagrażających zdrowiu
• często zwrot kosztów dojazdu na badania.

Wady uczestnictwa w badaniach klinicznych istnieją i należy być ich świadomym. Weź pod uwagę, że:

• wyniki leczenia mogą okazać się gorsze niż w terapii standardowej
• mogą wystąpić zdarzenia i działania niepożądane, zawsze możliwe w przypadku terapii eksperymentalnej, również takie, których dotąd nie odnotowywano
• działania niepożądane mogą być silniejsze niż w terapii standardowej
• pogorszenie stanu zdrowia z powodu wzrostu nowotworu, jeśli znajdziesz się w grupie placebo

Polscy pacjenci onkologiczni mogą odnosić korzyści z badań klinicznych prowadzonych na terenie naszego kraju, ale i za granicą.O możliwość udziału w badaniu klinicznym możesz zapytać swojego onkologa, możesz również szukać odpowiedniego dla ciebie badania samodzielnie. Gdzie szukać?

Oto kilka przydatnych linków:

https://www.clinicaltrials.gov/ : czołowa wyszukiwarka badań klinicznych w dziedzinie onkologii na świecie. Obsługiwana jest w języku angielskim, umożliwia zlokalizowanie otwartych badań klinicznych w danym kraju czy regionie i dla danego typu nowotworu

https://bkwp.pl/ : ta i poniższe wyszukiwarki obsługiwane są w języku polskim. Serwis BKWP.pl powstał z inicjatywy osób związanych z branżą badań klinicznych. Umożliwia gromadzenie i wymianę informacji na temat ośrodków prowadzących badania, innowacyjnych terapii, badaczy i specjalistów z konkretnych dziedzin.

https://www.bmsstudyconnect.com/pl/pl/home.html : wyszukiwarka badań klinicznych utworzona przez formę Bristol Myers Squibb, umożliwiająca wgląd w portfolio badań klinicznych BMS, jak również pozostałych firm farmaceutycznych, a także nawiązanie kontaktu z innymi uczestnikami badań

https://ibbk.pl/ : interaktywna baza badań klinicznych, gdzie do badania klinicznego może zgłosić Cię twój lekarz

https://immuno-onkologia.pl/badania-kliniczne-immunoterapia-nowotworow/ : strona zawiera informacje na temat bieżących badań klinicznych cząsteczek stosowanych w immunoterapii nowotworów

https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/ : baza badań klinicznych badaniaklinicznewpolsce.pl powstała, aby ułatwić pacjentom dostęp do informacji w języku polskim o rekrutujących i aktywnych badaniach interwencyjnych w Polsce prowadzonych przez firmy członkowskie Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA

https://pratia.com/nasze-badania/ : wyszukiwarka badań klinicznych w ramach sieci ośrodków badań klinicznych Pratia, działających na terenie całej Polski

http://www.przyjaznebadania.edu.pl/ : Przyjazne Badania Kliniczne to kampania edukacyjna o charakterze społecznym. Projekt skierowany jest do pacjentów i ma na celu dostarczenie im rzetelnej, obiektywnej i łatwej do zrozumienia wiedzy w obszarze badań klinicznych.

Źródłem wiedzy na temat prowadzonych aktualnie badań klinicznych są także strony internetowe centrów onkologii.

Zdjęcia: didesign – stock.adobe.com